因?yàn)橐粍t“求藥”消息，罕見(jiàn)病脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)進(jìn)入了公眾視線。

湖南懷化人武仕平剛一周歲的孩子得了脊髓性肌肉萎縮癥，治療所需的特效藥諾西那生鈉(Spinraza)，一針價(jià)格高達(dá)70萬(wàn)元人民幣。

而該藥在澳洲僅售41澳元，約合人民幣280元。

巨額價(jià)差引發(fā)網(wǎng)絡(luò)爭(zhēng)議。多家自媒體紛紛指責(zé)藥企歧視中國(guó)患者，賺取驚人暴利。

事情真相究竟是什么?

01

國(guó)內(nèi)外都是“天價(jià)”

“41澳元并不是諾西那生鈉本身的藥價(jià)，而是報(bào)銷(xiāo)后患者的自付費(fèi)用。”北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛(ài)中心負(fù)責(zé)人邢煥萍告訴記者。

記者在澳大利亞衛(wèi)生部官網(wǎng)查詢發(fā)現(xiàn)，從2018年6月1日起，該國(guó)衛(wèi)生部就將諾西那生鈉注射液納入了“藥品福利計(jì)劃”，患者每針最高只需自付41澳元。

澳大利亞“藥品福利計(jì)劃”網(wǎng)站的公開(kāi)信息顯示，藥品的政府采購(gòu)價(jià)為11萬(wàn)澳元/支。

SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，按嚴(yán)重程度，患者主要分為Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。

諾西那生鈉問(wèn)世之前，最嚴(yán)重、發(fā)病率最高的Ⅰ型的孩子大多活不過(guò)兩歲，呼吸衰竭是主要的致亡原因。

但在注射后，這些孩子可以改善運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率。

諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，在上市的所有國(guó)家，藥價(jià)都堪稱(chēng)“天價(jià)”。

2016年12月，藥品率先在美國(guó)獲批，單支定價(jià)12.5萬(wàn)美元，第一年治療費(fèi)用高達(dá)75萬(wàn)美元，第二年費(fèi)用減半，此后每年都是35萬(wàn)美元。

2019年國(guó)慶節(jié)后，諾西那生鈉進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，這也是國(guó)內(nèi)目前唯一獲批用于治療SMA的藥物。

一位患者家長(zhǎng)回憶，當(dāng)年2月藥品剛獲批的那幾天，家長(zhǎng)們都開(kāi)心得睡不著覺(jué)，但之后便陷入了長(zhǎng)久的低落，“錢(qián)從哪兒來(lái)?”

目前該藥在多個(gè)省市開(kāi)展了援助項(xiàng)目，共有八十余位患者通過(guò)援助項(xiàng)目獲得了治療。

患者自付第一針的價(jià)格后，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)贈(zèng)送后三針，這四針需要在兩個(gè)月之內(nèi)打完。從第5針起變?yōu)?ldquo;買(mǎi)一贈(zèng)一”，每隔4個(gè)月打一針。

年年如此，不可斷絕。

“這樣算下來(lái)，第一年140萬(wàn)元，第二年開(kāi)始平均每年105萬(wàn)元。”邢煥萍說(shuō)。按照終身用藥價(jià)格計(jì)算，諾西那生鈉算得上是全球最貴的藥品之一了。

02

“最后一公里”

根據(jù)跨國(guó)藥企渤健(Biogen)2020年第二季度財(cái)報(bào)，諾西那生鈉覆蓋約1.1萬(wàn)例患者，獲批上市至今，累計(jì)為渤健帶來(lái)了57億美元的銷(xiāo)售額。

上市之初，當(dāng)渤健宣布諾西那生納的定價(jià)時(shí)，曾招致大范圍的批評(píng)和抵制。

但渤健的新聞發(fā)言人表示，定價(jià)是“經(jīng)過(guò)慎重考慮后作出的決定”，其他罕見(jiàn)病用藥的定價(jià)同樣如此。

罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)成本高，研發(fā)失敗率高。

即使成功問(wèn)世，因?yàn)檫m用患者群體小，藥企的商業(yè)回報(bào)也遠(yuǎn)低于非罕見(jiàn)病藥物。

因此，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)需要考慮多方面因素，比如研發(fā)成本、藥物對(duì)患者創(chuàng)造的價(jià)值、企業(yè)持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新的能力等。

諾西那生鈉風(fēng)波中，藥品價(jià)差只是因?yàn)楦鲊?guó)的保險(xiǎn)和福利政策不同。

在上市的50個(gè)國(guó)家和地區(qū)中，中國(guó)是為數(shù)不多患者全額自費(fèi)的市場(chǎng)。美國(guó)、日本有商業(yè)保險(xiǎn)，歐洲、加拿大則有全民醫(yī)療。

國(guó)家醫(yī)保談判是一個(gè)被寄予厚望的解決“最后一公里”的方式。

2020年8月6日中午，渤健中國(guó)發(fā)表聲明表示，由于沒(méi)能趕在2018年底前上市，不符合醫(yī)保目錄調(diào)入標(biāo)準(zhǔn)，諾西那生鈉錯(cuò)過(guò)了2019年的國(guó)家醫(yī)保談判。

“今年的國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整，諾西那生鈉符合談判條件，希望能有好消息。”邢煥萍希望，這種高價(jià)特效藥能通過(guò)國(guó)家談判的形式，降價(jià)進(jìn)入醫(yī)保目錄。

美兒SMA患者登記庫(kù)做過(guò)統(tǒng)計(jì)，共有181名Ⅰ型患者在2018年7月1日-2019年11月30日登記注冊(cè)。

不到一年，64人已經(jīng)去世。

渤健中國(guó)在聲明中表示，公司一直與國(guó)家和地方政府相關(guān)部門(mén)保持積極溝通，呼吁建立多方共付機(jī)制，以進(jìn)一步提升中國(guó)SMA患者藥物可及性。

在一些國(guó)家和地區(qū)，“分類(lèi)管理，風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)”已經(jīng)成為解決罕見(jiàn)病“天價(jià)藥”支付難題行之有效的方法。

蔻德罕見(jiàn)病中心發(fā)起人黃如方將其稱(chēng)為“1+N”模式——當(dāng)一個(gè)藥物每年的支付超過(guò)一定上限，由企業(yè)或其他利益方來(lái)支付超出的部分，以此減輕政府支付的風(fēng)險(xiǎn)和壓力。

各地也在探索不同的保障模式。

最常見(jiàn)的是將個(gè)別罕見(jiàn)病藥物直接增補(bǔ)進(jìn)當(dāng)?shù)氐氖〖?jí)醫(yī)保目錄，也有一些地方以談判的方式將部分藥物納入現(xiàn)有的大病保險(xiǎn)，還有部分城市探索了“申報(bào)制”和“政策補(bǔ)充型”的保障模式。